Los genes en las células de su cuerpo desempeñan una función
importante en su salud. De hecho, un gen o genes defectuosos pueden enfermarlo.
Teniendo esto en cuenta, por décadas los científicos han
estado buscando maneras de modificar genes o de substituir genes defectuosos
con genes saludables para tratar, curar o prevenir una enfermedad o afección
médica.
Estas investigaciones sobre la terapia genética finalmente
están dando frutos. Desde agosto de 2017, la Administración de Alimentos
y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha
aprobado tres productos de terapia genética, los primeros de su clase.
Dos de ellos reprograman las células propias de un paciente
para atacar un cáncer mortal, y el producto mas reciente aprobado ataca una enfermedad ocasionada por mutaciones en un gen especifico
¿Qué son las células y los genes? ¿De qué manera
interactúan?
¿Cuál es la relación entre las células y los genes?
Las células son los componentes básicos de todos los seres
vivientes; el cuerpo humano está compuesto por billones de ellas. Al interior
de nuestras células hay miles de genes que proporcionan la información para la
producción de proteínas y enzimas específicas que conforman los músculos, los
huesos y la sangre, lo que a su vez apoya funciones corporales tales como la
digestión, la producción de energía y el crecimiento.
Cómo funciona la terapia genética
Algunas veces un gen es defectuoso o parcialmente incompleto
desde el nacimiento, o puede cambiar o mutar durante la vida adulta. Cualquiera
de estas variaciones puede interrumpir la manera en que se elaboran las
proteínas, lo cual puede conllevar a problemas de salud o enfermedades.
Mediante la terapia genética, los científicos pueden hacer
una de varias cosas dependiendo del problema existente. Pueden substituir un
gen que esté ocasionando un trastorno de salud por uno sano; agregar genes que
le ayuden al cuerpo a combatir o a tratar la enfermedad, o desactivar los genes
que están ocasionando problemas.
Para insertar genes nuevos directamente dentro de las
células, los científicos utilizan un medio conocido como un “vector” que ha
sido diseñado genéticamente para administrar el gen.
Los virus, por ejemplo, poseen la capacidad inherente para
suministrarle material genético a las células y, por lo tanto, pueden ser
utilizados como vectores. Sin embargo, antes de que un virus pueda utilizarse
para trasmitir genes terapéuticos a las células humanas éste es modificado para
remover su capacidad para ocasionar una enfermedad infecciosa.
La terapia genética se puede emplear para modificar
las células al interior o por fuera del cuerpo. Cuando se hace al interior del
cuerpo, un doctor inyectará el vector que porta el gen directamente a la parte
del cuerpo que tiene las células defectuosas.
En la terapia genética que se utiliza para modificar las
células fuera del cuerpo, se puede tomar sangre, médula ósea u otro tejido de
un paciente, y se pueden separar tipos específicos de células en el
laboratorio. El vector que contiene el gen deseado se introduce a estas
células. Las células se dejan para que se multipliquen en el laboratorio y
luego le son inyectadas nuevamente al paciente para que continúen
multiplicándose y, con el tiempo, generar el efecto deseado.
Antes de que una terapia genética pueda salir al
mercado…
Antes de que una compañía pueda lanzar un producto de
terapia genética al mercado para uso en humanos, dicho producto debe ser puesto
a prueba para garantizar su seguridad y efectividad de modo que los científicos
de la FDA puedan considerar si los riesgos de la terapia son admisibles a la
luz de los beneficios.
La terapia genética promete transformar la medicina y
generar opciones para los pacientes que viven con enfermedades difíciles e
incluso incurables. A medida que los científicos continúan logrando grandes
avances en este tipo de terapia, la FDA está comprometida a ayudar a acelerar
su desarrollo mediante el análisis oportuno de tratamientos innovadores que
pueden salvar vidas
